虽然CHMP推荐批准Glybera上市

基因治疗药物通过活性基因片段取代缺陷基因而治疗遗传性疾病

lpl缺乏是一种极其罕见的遗传性疾病,发病率约为1~2例/百万人由于基因缺陷导致患者体内无法生成足够的lpl来降解脂类目前对这类患者的治疗包括将膳食脂肪严格控制在日热量摄入的20%以下,但这样的饮食控制方案非常难以执行,因此很多患者常因严重胰腺炎发作而需要住院治疗

glybera是欧洲地区首个推荐批准的基因治疗药物glybera利用一种腺相关病毒载体将活性lpl基因片段插入肌细胞中,使这些细胞能产生lpl

新闻链接european medicines agency recommends first gene therapy for approval

虽然人为什么会得胰腺炎chmp推荐批准glybera上市,但同时强调这是“特殊情况”该药上市后,所属公司需要提供登记数据库,监测接受glybera治疗的患者转归情况,欧盟委员会将根据后续结果对这项批准令进行最终裁决

欧洲药品管理局(ema)人用药物委员会(chmp)于2012年7月20日推荐批准glybera(alipogene tiparvovec)在欧洲地区上市,用于严格限制膳食脂肪仍发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂肪酶(lpl)缺乏患者